Geneesmiddelen op maat met de ‘Bionexpresso’

In het huidige farmaceutische model gaat het niet lukken geneesmiddelen op maat – personalized medicine - voor een individuele patiënt te ontwikkelen. Dat duurt te lang en is te duur. Een doorbraak is mogelijk door ontwikkeling en productie naast het ziekbed, omdat voor producten daarvan geen langdurige en kostbare toelatingsprocedure nodig is. Dit stelt prof. Huub Schellekens van de Universiteit Utrecht in een publicatie die deze week verschijnt in het gezaghebbende wetenschappelijke tijdschrift Nature Biotechnology. In een editorial gewijd aan de publicatie, onderschrijft het tijdschrift het belang van zijn concept.

Groot voordeel van het maken van een geneesmiddel op doktersvoorschrift voor een individuele patiënt is dat dit onder de zogeheten magistrale bereiding valt. Dit betekent dat voor die medicijnen geen markttoelating hoeft te worden aangevraagd. Zo’n markttoelating is kostbaar en vraagt een beoordelingsprocedure van jaren. Veel te lang voor een patiënt met een ernstige ziekte die een medicijn op maat nodig heeft, constateert Huub Schellekens, hoogleraar Farmaceutische Biotechnologie aan de Universiteit Utrecht.

“Het huidige farmaceutische systeem is te gecompliceerd, te duur, te tijdrovend en te inflexibel om te voorzien in op maat gemaakte geneesmiddelen voor individuele patiënten”, aldus Schellekens. “In de tweede helft van de 20ste eeuw zijn vooral  medicijnen voor grote groepen patiënten ontwikkeld.  Nu de octrooien daarvan zijn afgelopen, richten farmaceutische bedrijven zich op geneesmiddelen voor zeldzame ziekten en op andere medicijnen voor kleine groepen patiënten, zoals kanker en chronische ziekten. De prijzen hiervan zijn echter hoog, meer dan € 100.000 per behandeling is geen uitzondering meer. Magistrale bereiding van deze geneesmiddelen biedt de mogelijkheid geneesmiddelen zowel goedkoper als meer op maat te produceren.”

In hun onderzoek richten Schellekens en zijn collega’s zich op biomoleculen, zoals eiwitten. Deze worden meestal gemaakt door levende cellen. Voor de relatief kleine hoeveelheid cellen nodig voor de behandeling van één patiënt, gebruiken ze bestaande apparatuur. De meeste ziekenhuisapotheken beschikken nog niet over deze expertise en apparatuur. Schellekens voorziet echter een technologische ontwikkeling tot gemakkelijk te bedienen, veilige ‘Bionexpresso’-apparaten.

Elke apotheek

Met zo’n Bionexpresso-apparaat zou uiteindelijk elke apotheek ieder recept van een biologisch geneesmiddel-op-maat kunnen maken. Op de lange termijn bovendien naast biolologische ook andere geneesmiddelen. “Magistrale productie zal echter niet het farmaceutisch bedrijfsleven overbodig maken. Grootschalige productie en distributie van standaard geneesmiddelen zal noodzakelijk blijven”, voegt Schellekens wel toe.

Op dit moment werkt hij in samenwerking met andere onderzoekers aan een ‘proof of principle’ van de magistrale bereiding in de apotheek. De resultaten hiervan worden op z’n vroegst in de loop van volgend jaar verwacht. Om te kunnen garanderen dat de medicijnen aan de hoogste kwaliteit en veiligheid voldoen, is tijd nodig. Toch is het concept van Schellekens volgens Nature Biotechnology een belangrijke eerste stap richting het waarmaken van de belofte van personalized medicine. “Want…,” besluit het editiorial, “magistrale productie heeft een belangrijke bondgenoot: diegene (die de hoge medicijnprijzen) betalen zullen het heel aantrekkelijk vinden.”

Zorgverzekeraars CZ, Zilveren Kruis en Menzis dragen bij als financier van de ‘proof of principle’ van magistrale bereiding in de apotheek. Zij beschouwen het als een veelbelovend concept. De zorgverzekeraars en universiteit hebben elkaar gevonden in een gezamenlijk belang: goede, betaalbare medicijnen.